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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

推动实现全体老年人享有基本养老服务******

　　作者：田新朝（广东技术师范大学教授、研究生导师）

　　党的二十大报告指出：“实施积极应对人口老龄化国家战略，发展养老事业和养老产业，优化孤寡老人服务，推动实现全体老年人享有基本养老服务”。推动实现全体老年人享有基本养老服务，为老年人提供基础性、普惠性、兜底性服务，使发展成果更多更公平惠及老年群众，是落实以人民为中心的发展思想、推动共同富裕的重要举措，也是实现全体老年人老有所养、老有所依、老有所乐、老有所安的重要支撑，对于不断增强老年群众获得感、幸福感、安全感，积极应对人口老龄化，具有重要的现实意义。

　　满足广大老年人的基本养老服务需求

　　建立健全基本养老服务制度体系。根据老年人的服务需求、养老服务标准、经济社会发展水平等因素，合理确定基本养老服务的清单内容，明确基本养老服务覆盖全体老年人的覆盖范围及其服务标准，并根据经济社会发展动态调整，使老年人都能够获得方便可及、城乡均衡、优质共享的基本养老服务。推动跨部门社保、医保、长护险、救助、健康、殡葬、残障、公安的老龄数据共享，建立老年人精准识别、主动服务和动态管理机制，构建老年人口与服务半径挂钩的制度安排，实现从“老人找服务”到“服务找老人”的转变，破解养老服务政策碎片化的问题。建立基本养老服务经费保障机制，推动老年救助金、高龄补贴、养老服务补贴和老年护理补贴、长护险、残疾人两项补贴、养老服务机构运营补助等财政投入经费渠道衔接。

　　兜底纾解老年群众的急难愁盼。2021年我国约有1.9亿老年人患有慢性病，失能失智人数约为4500万。要充分认识加强民生兜底保障、改善失能和困难老年群体生活水平的重大意义。守住民生底线，聚焦老年群众急难愁盼，直面回应人民群众对“提供什么养老服务、怎样提供养老服务、为谁提供养老服务”这个根本问题。多做雪中送炭的工作，少做锦上添花的事情。善于分清养老服务中的主要矛盾和矛盾的主要方面，抓住老年人最关心最直接最现实的失能照护、就餐助餐、医疗健康等急难愁盼问题，重点面向失能失智老人、孤寡老人、农村留守老人、经济困难老人、计划生育特殊家庭等特殊老年群体提供兜底保障服务，将积极应对人口老龄化的长期战略目标转化为当前可落地实施的具体工作措施，做那些现实条件下让群众得到看得见、摸得着的实惠，使重点老年对象摆脱困境，过上有尊严的生活。

　　推进基本养老服务均等化发展。充分认识老年民生服务内容的多层次性，通过合理的制度安排，构建完整、系统性的养老保障体系、养老服务体系、健康支撑体系，促进老年人群在经济、物质、心理、文化、精神、健康、社会参与、能力提升等方面享有均等化服务。基于人与环境共融的原则，推进老年生活硬环境与软环境协调发展，从微观层面的人际关系、中观层面的机构建设、宏观层面的社区结构等多个维度，系统性建构老年友好的物理和人文空间。协同老龄产业发展与老年福利增进的双重目标，以老龄事业引领老龄产业发展，以老龄产业发展保障老龄事业，大力发展具有比较优势的跨界融合型特色老龄产业，推动不同区域、城乡之间老年人享有养老服务均衡及基本养老服务均等化发展，让每一名老年人都能老有所养、老有所依、老有所乐、老有所安。

　　为全体老年人享有基本养老服务提供重要保障

　　紧紧依靠群众推进基本养老服务发展。习近平总书记强调，应对人口老龄化，要把老年群众工作做实、做深、做细、做透，离开了老年人所处的社群力量，老龄工作将会“失去根基，失去血脉，失去力量”。坚持“党委领导、政府主导、社会参与、全民行动”方针，充分发挥群众参与基本养老服务的功能，既要发挥老年人的首创精神，发挥好老年人作用，也要推动工作重心下移、资源下沉，依靠党的老龄工作群团组织，大力弘扬孝亲敬老传统美德，发挥老年人群的亲属、邻居、社区、社会公益力量等各类主体的力量来推进，构建家庭、集体、政府、社会并存的多元化供给基本养老服务模式。

　　推进老龄工作治理现代化。习近平总书记指出：“加强顶层设计完善重大政策制度”，“要花钱买制度而不是简单花钱买稳定，着力解决地区差异大、制度碎片化问题”。推进基本养老服务，要强化顶层设计、系统谋划、全面考量、协调推进，努力构建大老龄工作格局，完善政府治理、市场治理和社会治理相互协调、合理安排的制度规范和公共秩序，构建系统性的养老、孝老、敬老政策体系和社会环境。要坚持德法共治推进基本养老服务发展，提升法治促进基本养老服务发展的治理体系和治理能力现代化，不断加强老年人权益保障，完善基本养老服务制度。同时，要强化中国代际赡养传统伦理与社会规则的“中国优势”，宣传尊老敬老爱老传统美德和人伦常情，在实现社会化老龄契约机制和传统孝道文化传承的耦合中，着力构建具有民族特色、时代特征的互助孝亲敬老文化。通过构建现代化治理体系，破解基本养老服务制度供给侧、要素供给侧与广大老年人群养老服务需求侧之间的矛盾问题，促进基本养老服务全面、协调、可持续发展。

　　增强基本养老服务供给能力。科学处理好养老服务当前与长远资源供给之间的关系，既尽力而为、又量力而行，基于中长期人口老龄化发展趋势、当地经济社会发展条件、环境条件，从养老服务设施、人才、医养资源、信息化等方面发力，努力实现基本养老服务供给公平可及。编制养老服务设施规划，确保社区配建养老服务设施，加强医疗养老服务资源共享，加大社区无障碍设施和居家适老化改造力度，保障养老机构、社区居家服务机构等基本养老服务设施高效运行、融合提供服务，为老年人提供安全、便利和舒适的环境。提升基本养老服务人才队伍能力，激发专业人才的从业意愿。拓展基本养老服务应用场景，推广智慧养老技术与设备，推进科技赋能基本养老服务，推进“家门口”智慧养老新模式，努力消除老年人“数字鸿沟”，让全体老年人享受数字“红利”。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）